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BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，，
，，BMN 401未达临床获益终点|BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。。该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，，
，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。。|然而，，，
，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。。别的，，，
，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。。BMN 401总体耐受性优异，，，
，，未报告新的清静信号。。。|BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，，
，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，，
，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。。受此新闻影响，，，
，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，，
，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，，
，，并将BMN 401从模子中移除。。。|ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，，
，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，，
，，约50%的患儿在六个月内殒命；；；；；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。。BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，，
，，旨在纠正ENPP1酶缺乏。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，，
，，已于2025年1月完成入组。。。详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。。 · 大神级 (?977)
新加坡逾越印尼 登顶东南亚第一大股市|印尼资源市场接连迎来倒运时势，，，
，，最新一项即是被新加坡反超，，，
，，丢掉东南亚股市规模榜首的职位。。；；；；；；阕苁菹允，，，
，，印尼上市企业总市值从1月峰值跌至6180亿美元，，，
，，而新加坡股市总市值已攀升至6450亿美元。。。近几个月来，，，
，，印尼市场投资情绪一连低迷。。。一方面市场担心其股指可能被下调至前沿市场行列，，，
，，另一方面惠誉、穆迪两大评级机构均将印尼信用评级展望下调至负面。。。现在印尼股指体现位居全球主要市场末位，，，
，，印尼盾汇率更是接连创下历史新低。。。狮城环球投资基金司理Soh Chih Kai体现，，，
，，目今印尼市场暂处倒运态势，，，
，，但未来仍保存回暖苏醒的可能。。。他称：“在全球政策充满不确定性的大情形下，，，
，，资金一连青睐具备稳固确定性的市场，，，
，，这进一步牢靠了新加坡股市的相对优势职位。。。” · 导演 (?937)
大金重工获Jumbo两艘新一代重吊船订单，，，
，，总价约1.56亿美元|大金重工通过其子公司唐山大金海洋工程有限公司，，，
，，与荷兰船东Jumbo Maritime签署条约，，，
，，制作两艘新一代多用途重吊船。。。|该条约价值约1.56亿美元，，，
，，涵盖两艘载重吨位为2.5万吨的船舶的设计、制作和交付，，，
，，妄想于2028年和2029年分阶段交付。。。 · 理中客 (?645)